Amvuttra（Vutrisiran）是一种基于RNA干扰（RNAi）技术的创新疗法，通过靶向抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的合成，为遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）伴多发性神经病和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者提供了突破性治疗方案。
一、作用机制
基因沉默：Amvuttra是一种双链小干扰RNA（siRNA），通过化学修饰设计，能够特异性结合肝细胞中的TTR信使RNA（mRNA），诱导其降解，从而阻止TTR蛋白的合成。
减少异常蛋白沉积：通过抑制突变型和野生型TTR蛋白的合成，Amvuttra显著降低血液中TTR蛋白水平，减少其在神经、心脏等组织中的异常沉积，延缓疾病进展。
二、适应症与用药方案
适应症：
展开剩余69%成人hATTR伴多发性神经病：表现为进行性周围神经功能障碍、感觉异常、运动功能减退等症状。
成人ATTR-CM：包括野生型和遗传性ATTR淀粉样变性心肌病，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率。
用药方案：
每三个月一次皮下注射，剂量25mg。
注射部位可选腹部、大腿或上臂，需由医护人员操作。
治疗周期可持续至疾病进展或不可耐受毒性。
三、临床疗效
hATTR伴多发性神经病：
HELIOS-A研究：显示Amvuttra显著改善神经病变损害评分（mNIS+7），9个月时较基线平均降低2.2分，而安慰剂组平均升高14.8分，差异具有统计学意义（p<0.0001）。
生活质量改善：诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变（诺福克QoL-DN）评分和定时10米步行试验（10-MWT）显著改善。
ATTR-CM：
HELIOS-B研究：显示Amvuttra显著降低全因死亡和复发性心血管事件（心血管住院和紧急心力衰竭就诊）风险。在双盲期间，总人群风险降低28%（HR=0.718，p=0.0118），单药治疗人群风险降低33%（HR=0.672，p=0.0162）。
心脏功能改善：6分钟步行测试（6-MWT）步行距离、堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分和纽约心脏协会（NYHA）心功能分级均显著改善。
四、安全性与耐受性
常见不良反应：包括关节痛、呼吸困难、维生素A减少等，多为轻中度且一过性。
严重不良事件：Amvuttra组和安慰剂组的发生率相似，未发现新的安全问题。
注射部位反应：常见红肿、疼痛，但均为轻度和一过性，通过轮换注射部位可减轻。
五、创新性与优势
长效靶向治疗：Amvuttra是首款每季度仅需注射一次的RNAi疗法，显著提高了患者用药依从性。
精准干预：通过特异性靶向TTR mRNA，从源头上减少异常蛋白合成，延缓疾病进展。
广泛适用性：适用于野生型和遗传性ATTR-CM患者，且无论基线是否使用氯苯唑酸（tafamidis）均显示一致疗效。
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